Nova genska terapija za rijetku bolest postala je predmet pažnje javnosti zbog visoke cijene lijeka. Lijek Lenmeldy, koji se koristi za liječenje rane metahromatske leukodistrofije ili MLD, dobio je regulatorno odobrenje u SAD-u i imaće veleprodajnu cijenu od 4,25 miliona dolara. Ovo je najskuplji lijek na svijetu, što je izazvalo različite reakcije i debate o pristupačnosti genskih terapija.
MLD je izuzetno rijetka i smrtonosna bolest koja pogađa otprilike jednu od 100.000 živorođenih. Pacijenti sa ovom bolešću mogu izgubiti sposobnost hodanja i govora i često imaju lošu prognozu. Orchard Therapeutics, farmaceutska kompanija koja je razvila lijek Lenmeldy, tvrdi da će visoka cijena odražavati kliničku, ekonomsku i društvenu vrijednost lijeka.
Genska terapija postala je posljednjih godina sve prisutnija u medicini, jer se fokusira na ispravljanje osnovnih genetskih defekata koji uzrokuju nasljedne bolesti. Kyowa Kirin Co, japanski proizvođač lijekova, nedavno je kupio Orchard Therapeutics, što je pokazatelj rasta interesa za ovu vrstu terapije. Međutim, visoke cijene genskih terapija dovode do dileme o pristupačnosti ovih tretmana za pacijente.
Ljekarne tvrde da su visoke cijene opravdane jer genska terapija može potencijalno izliječiti pacijente i stvoriti uštede za zdravstveni sistem tokom vremena. Proizvođači lijekova takođe žele povratiti troškove razvoja, jer su ovi lijekovi često ciljani na male populacije, što ograničava njihov potencijal prihoda. Međutim, postoji zabrinutost da bi visoke cijene mogu opteretiti osiguravače, posebno američki Medicaid program zdravstvenog osiguranja za siromašne.
Debata o visokim cijenama genskih terapija nije nova, ali ovaj slučaj postavlja pitanje o održivosti modela pristupačnosti inovativnim medicinskim tretmanima. Za pacijente sa rijetkim bolestima, poput MLD, pristup visokokvalitetnim terapijama može biti ključan faktor u njihovoj borbi sa bolestima.
Društvo se suočava sa izazovom balansiranja između inovacija u medicini i pristupačnosti lijekovima za pacijente. Investicije u istraživanje i razvoj novih terapija su neophodne za napredak medicine, ali istovremeno treba osigurati da pacijenti imaju pristup tim tretmanima bez obzira na njihovu finansijsku situaciju.
Pitanje pristupačnosti genskih terapija za rijetke bolesti će ostati aktuelno u budućnosti, dok se tehnologija nastavlja napredovati i nove terapije postaju dostupne pacijentima širom svijeta. Neophodno je pronaći ravnotežu između inovacija i pristupačnosti, kako bi se osiguralo da pacijenti sa rijetkim bolestima imaju pristup najboljim mogućim tretmanima bez obzira na visoke cijene lijekova.
Zaključno, nova genska terapija za rijetku bolest Lenmeldy postala je predmet rasprave zbog visoke cijene lijeka. Dok farmaceutske kompanije tvrde da su visoke cijene opravdane zbog kliničke, ekonomske i društvene vrijednosti lijeka, postavlja se pitanje o pristupačnosti genskih terapija za pacijente sa rijetkim bolestima. Debata o održivosti modela pristupačnosti inovativnim medicinskim tretmanima će se vjerovatno nastaviti, dok se tehnologija nastavlja napredovati i nove terapije postaju dostupne pacijentima širom svijeta.
