Novartis je objavio nove podatke o genskoj terapiji Zolgensmi za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA). Studija je pokazala efikasnost terapije kod pacijenata od 1,5 do 9,1 godina, koji su više patili od dece lečene u ranijim ispitivanjima. Nakon 52 nedelje, motoričke sposobnosti pacijenata su se održale ili poboljšale. Mnogi pacijenti su prešli na Zolgensmu nakon prethodnog lečenja drugim lekovima.
Genska terapija postaje sve značajnija u medicinskom svetu, a kompanija Novartis je predstavila nove podatke iz studije o genskoj terapiji Zolgensmi za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA). Ova studija je pokazala da je terapija efikasna kod pacijenata u uzrastu od 1,5 do 9,1 godina, koji su imali teže simptome u poređenju sa decom u ranijim istraživanjima. Rezultati studije su pokazali da su motoričke sposobnosti pacijenata održane ili poboljšane nakon 52 nedelje primene terapije.
Studija je obuhvatila pacijente koji su prethodno bili lečeni drugim lekovima i zatim prešli na Zolgensmu. Ovi novi podaci su potvrdili efikasnost ove genske terapije i otvorili nove mogućnosti za lečenje pacijenata sa SMA. Spinalna mišićna atrofija je retki genetski poremećaj koji dovodi do progresivnog slabljenja mišića i smanjenja pokretljivosti. Lečenje ove bolesti je izazovno, ali genska terapija kao što je Zolgensma pokazuje obećavajuće rezultate.
Novi podaci su potvrdili da Zolgensma može značajno poboljšati kvalitet života pacijenata sa SMA i omogućiti im veću nezavisnost i mobilnost. Osim toga, terapija se pokazala efikasnom kod pacijenata koji su prethodno bili lečeni drugim lekovima, što je važno sa aspekta raznolikih terapijskih opcija za pacijente sa ovom retkom bolešću.
Novartis je lider u istraživanju i razvoju genskih terapija, te je ova studija samo jedan od mnogih primera inovacija koje dolaze iz ove kompanije. Genska terapija je oblast koja se brzo razvija i pruža nove nade za lečenje raznih genetskih poremećaja. Novi podaci o efikasnosti Zolgensme su samo deo šire slike o tome kako genska terapija može revolucionirati pristup lečenju teških bolesti.
Smatra se da su ovakva istraživanja ključna za napredak medicine i otkrivanje novih terapija koje mogu značajno poboljšati kvalitet života pacijenata sa retkim genetskim bolestima. Zolgensma je samo jedan od primera genske terapije koja pokazuje veliki potencijal u lečenju spinalne mišićne atrofije, ali i drugih bolesti koje su do sada bile neizlečive.
Novi podaci o genskoj terapiji Zolgensmi za lečenje SMA su pozitivni i otvaraju nove mogućnosti za pacijente koji se bore sa ovom teškom bolešću. Ovi rezultati potvrđuju efikasnost terapije i ukazuju na to da genska terapija može biti ključna u lečenju genetskih poremećaja koji do sada nisu imali adekvatnu terapiju. Novartis nastavlja da radi na istraživanju i razvoju novih terapija, te se očekuje da će genska terapija postati sve značajnija u budućnosti.
